Transferencia tecnológica - NMH y CM-EsH derivados de CEDU de pacientes con ELA
Establecer protocolos para obtener células neuronales motoras humanas (NMH) y musculares esqueléticas humanas (CM-EsH) a partir de células madre derivadas de la orina (CEDU) de pacientes con ELA. Este conocimiento será transferido desde la UC hacia la USAL y el IBSAL, consolidando una red de colaboración transfronteriza en las regiones de Centro (Portugal) y Castilla y León (España). Esta actividad incluye el desarrollo de un estudio epidemiológico y la optimización de procesos para diferenciar las células NMH y CM-EsH, fundamentales para avanzar hacia la creación del modelo tridimensional.
Creación de un modelo 3D innovador para la ELA
Diseñar y optimizar un modelo tridimensional basado en células derivadas de pacientes con ELA, utilizando los avances tecnológicos y el conocimiento generado en la actividad 1. Este modelo replicará de forma precisa los mecanismos de progresión de la enfermedad y proporcionará una herramienta avanzada para estudiar su fisiopatología. Además, se realizará la caracterización del modelo 3D para garantizar su fiabilidad como plataforma experimental.
Caracterización funcional de células NMH y CM-EsH
Aplicar técnicas avanzadas para estudiar las funciones metabólicas y mitocondriales de las células NMH y CM-EsH obtenidas de pacientes con ELA. Este análisis permitirá identificar alteraciones clave en la función celular y en los procesos de mitofagia, fundamentales para la comprensión de la enfermedad. También se evaluará el potencial de compuestos químicos dirigidos a mitocondrias como posibles estrategias terapéuticas.
Validación de terapias personalizadas en el modelo 3D
Probar la eficacia de compuestos antioxidantes dirigidos a mitocondrias en el modelo tridimensional desarrollado, demostrando su capacidad para revertir las alteraciones observadas en las células de pacientes con ELA. Esta actividad confirmará el potencial del modelo 3D como una herramienta translacional para desarrollar terapias más efectivas y personalizadas.
Comunicación, visibilidad y sensibilización
Traducir los resultados científicos obtenidos en un lenguaje accesible para la sociedad y la comunidad científica. Se promoverán actividades de divulgación para sensibilizar sobre la ELA, destacando el impacto del proyecto, y se garantizará la transparencia mediante la publicación de los resultados en acceso abierto, siguiendo los principios de ciencia abierta.