Optimización y transferencia de protocolos celulares
Desarrollo y transferencia de protocolos para obtener células neuronales motoras humanas (NMH) y células musculares esqueléticas humanas (CM-EsH) a partir de células madre derivadas de la orina (CEDU) de pacientes con ELA. Este resultado inicial garantizará la base para la creación de modelos tridimensionales y fortalecerá la cooperación tecnológica entre la UC, la USAL y el IBSAL.
Creación de un modelo 3D avanzado para la ELA
Diseño de un modelo 3D de complejidad intermedia como paso inicial hacia la creación de un modelo tridimensional completo, compuesto exclusivamente por células neuronales y musculares del mismo paciente. Este modelo servirá como plataforma de investigación avanzada y fomentará la transferencia tecnológica dentro de la red transfronteriza Centro-Castilla y León.
Análisis funcional de células y modelos 3D
Estudio de las células NMH y CM-EsH del modelo 3D para identificar alteraciones significativas en la función mitocondrial y los procesos de mitofagia, dos parámetros clave en la fisiopatología de la ELA. Estos análisis permitirán la identificación de posibles objetivos terapéuticos y estrategias prometedoras, reforzando la capacidad de investigación e innovación en la región transfronteriza.
Validación de terapias personalizadas en el modelo 3D
Demostración de la reversión de la disfunción mitocondrial y la mitofagia en células de pacientes con ELA mediante el uso de antioxidantes. Validación del modelo 3D como una herramienta eficaz para probar terapias dirigidas, mostrando su potencial para revertir el fenotipo ELA y avanzar hacia tratamientos personalizados para los pacientes.