Transferência tecnológica - NMH e CM-EsH derivados de CEDU de pacientes com ELA
Estabelecer protocolos para obter células neuronais motoras humanas (NMH) e musculares esqueléticas humanas (CM-EsH) a partir de células estaminais derivadas da urina (CEDU) de pacientes com ELA. Este conhecimento será transferido da UC para a USAL e o IBSAL, consolidando uma rede de colaboração transfronteiriça nas regiões Centro (Portugal) e Castilla y León (Espanha). Esta atividade inclui o desenvolvimento de um estudo epidemiológico e a otimização de processos para diferenciar células NMH e CM-EsH, fundamentais para o avanço na criação do modelo tridimensional.
Criação de um modelo 3D inovador para ELA
Desenvolver e otimizar um modelo tridimensional baseado em células derivadas de pacientes com ELA, utilizando os avanços tecnológicos e o conhecimento gerado na atividade 1. Este modelo replicará de forma precisa os mecanismos de progressão da doença e fornecerá uma ferramenta avançada para estudar sua fisiopatologia. Além disso, será feita a caracterização do modelo 3D para garantir sua confiabilidade como plataforma experimental.
Caracterização funcional de células NMH e CM-EsH
Aplicar técnicas avançadas para estudar as funções metabólicas e mitocondriais das células NMH e CM-EsH obtidas de pacientes com ELA. Esta análise permitirá identificar alterações-chave na função celular e nos processos de mitofagia, fundamentais para a compreensão da doença. Também será avaliado o potencial de compostos químicos direcionados às mitocôndrias como possíveis estratégias terapêuticas.
Validação de terapias personalizadas no modelo 3D
Testar a eficácia de compostos antioxidantes direcionados às mitocôndrias no modelo tridimensional desenvolvido, demonstrando sua capacidade de reverter as alterações observadas em células de pacientes com ELA. Esta atividade confirmará o potencial do modelo 3D como ferramenta translacional para o desenvolvimento de terapias mais eficazes e personalizadas.
Comunicação, visibilidade e sensibilização
Traduzir os resultados científicos obtidos para uma linguagem acessível à sociedade e à comunidade científica. Serão promovidas atividades de divulgação para sensibilizar sobre a ELA, destacando o impacto do projeto, e será garantida a transparência através da publicação dos resultados em acesso aberto, seguindo os princípios de ciência aberta.