Otimização e transferência de protocolos celulares
Desenvolvimento e transferência de protocolos para obter células neuronais motoras humanas (NMH) e células musculares esqueléticas humanas (CM-EsH) a partir de células estaminais derivadas da urina (CEDU) de pacientes com ELA. Este resultado inicial garantirá a base para a criação de modelos tridimensionais e fortalecerá a cooperação tecnológica entre a UC, a USAL e o IBSAL.
Criação de um modelo 3D avançado para a ELA
Desenvolvimento de um modelo 3D de complexidade intermédia como etapa inicial para criar um modelo tridimensional completo, composto exclusivamente por células neuronais e musculares do mesmo paciente. Este modelo servirá como plataforma de pesquisa avançada e fomentará a transferência tecnológica na rede transfronteiriça Centro-Castela e Leão.
Análise funcional de células e modelos 3D
Estudo das células NMH e CM-EsH do modelo 3D para identificar alterações significativas na função mitocondrial e nos processos de mitofagia, dois parâmetros-chave na fisiopatologia da ELA. Estas análises permitirão identificar possíveis alvos terapêuticos e estratégias promissoras, reforçando a capacidade de investigação e inovação na região transfronteiriça.
Validação de terapias personalizadas no modelo 3D
Demonstração da reversão da disfunção mitocondrial e dos defeitos na mitofagia em células de pacientes com ELA por meio do uso de antioxidantes. Validação do modelo 3D como uma ferramenta eficaz para testar terapias direcionadas, demonstrando seu potencial para reverter o fenótipo ELA e avançar para tratamentos personalizados para os pacientes.